Una startup con sede en San Diego, BrainStorm Therapeutics, está revolucionando el desarrollo de tratamientos para enfermedades neurológicas utilizando la inteligencia artificial (IA) y organoides cerebrales. Estos organoides son pequeños conjuntos tridimensionales de células cerebrales creadas a partir de células madre derivadas de pacientes, que permiten una experimentación más precisa y eficiente en busca de curas para condiciones que afectan a más de mil millones de personas en todo el mundo.
Dirigida por Robert Fremeau, quien cuenta con una sólida trayectoria como director científico en Amgen y como académico en universidades de prestigio como Duke y California, BrainStorm está comprometida con la reducción de la tasa de fracaso de más del 93% que actualmente enfrentan los ensayos clínicos para enfermedades cerebrales. La compañía emplea un innovador enfoque híbrido, denominado «lab in the loop», que integra modelos de IA generativa con datos clínicos para identificar terapias prometedoras y marcadores clínicos, acelerando así la investigación y desarrollo de fármacos.
Jun Yin, cofundador y director de tecnología en BrainStorm, destaca que la tasa de fracaso en los ensayos se debe en gran medida a las limitaciones de los modelos preclínicos tradicionales. Sin embargo, mediante el uso de organoides cerebrales humanos y el análisis impulsado por IA, la empresa ha desarrollado una plataforma que refleja con precisión la complejidad de la neurobiología humana, potenciando la probabilidad de éxito clínico.
La plataforma patentada de BrainStorm, que opera sobre GPUs de NVIDIA en la nube, ha sido instrumental para realizar mapas genéticos de enfermedades cerebrales. Esto permite identificar moléculas farmacológicas potenciales antes de la fase de ensayos clínicos, un proceso que, gracias a la tecnología, puede realizarse de manera mucho más rápida y económica que en laboratorios tradicionales.
Un ejemplo del éxito de esta tecnología es la identificación de Donepezil, un medicamento prescrito para el Alzheimer, como potencial tratamiento para el síndrome de Rett, un trastorno genético raro. En un lapso de nueve meses, BrainStorm logró pasar del cribado en organoides a la solicitud de un ensayo clínico de fase 2, que recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos.
La próxima gran iniciativa de la compañía, en colaboración con la Fundación CURE5, es realizar el estudio más exhaustivo hasta la fecha sobre la reutilización de medicamentos para el Trastorno por Deficiencia de CDKL5, otro desorden neurodesarrollo genético raro.
BrainStorm Therapeutics está abriendo caminos en el tratamiento de enfermedades raras, transformando una labor históricamente de alto riesgo en un campo dinámico de investigación y desarrollo. Con el apoyo de la computación acelerada de NVIDIA y la plataforma BioNeMo, la empresa está acelerando el ritmo de la innovación y reduciendo los costos, haciendo posible que lo que antes requería una década y miles de millones de dólares, ahora pueda investigarse con recursos significativamente menores en cuestión de meses.
Fuente: Zona de blogs y prensa de Nvidia
